7月4日晚上19点,青科协在我院外科楼十九楼移植科会议室举办由浙江大学陈辰研究员主讲的“基因热点产品的应用及研究型课题设计”讲座,其主要领域包括基因组学、蛋白质组学、CRISPR/CAS9 基因编辑和CAR-T临床前实验。
陈辰研究员首先详细介绍了CRISPR/CAS9 技术,与普通的RNAi相比,其在基因功能学研究中的优势主要体现于1)其直接作用于基因水平,而RNAi作用于mRNA水平;2)其靶位点包括所有基因组序列,如外显子、内含子、启动子、增强子和基因间序列等,而RNAi靶位点仅有转录本;3)其可以完全消除靶蛋白,而RNAi不能完全消除;4)其可使靶蛋白功能完全丧失,而RNAi仅可使靶蛋白功能部分丧失;5)其可使消除后具功能靶基因表型肯定呈现,而RNAi不一定呈现;6)其针对同一基因多靶点表型一致率为78?7%,而RNAi仅为20?2%。而后他又进一步介绍了研究药物机制的新时代——全基因组Cas9文库筛选,其可筛选影响药效的关键基因,验证药物与基因所在信号通路之间的互相影响;通过小分子药物激活/关闭关健信号通路,提高药效,降低不良反应,从而达到研究联合用药的目的;此外还可研究其他细胞刺激因素机制,如致病病毒、缺氧、氧化压力、酸碱压力等影响细胞增殖或凋亡的刺激因素。
进入讨论阶段后我院药剂科同事提出“如何保证针对每个细胞只敲掉一个基因”“如何避免对正常细胞的毒性”等问题,陈辰研究员详细解答了这些问题并带领在场所有科研爱好者对CAS9基因编辑等新兴内容有了更深层次的思考。
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