1月14日，中南大学湘雅三医院神经内科主任张如旭开出湖南省第一张氯苯唑酸的医保处方，宣告氯苯唑酸这一针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的特效药纳入最新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（2021）正式落地生效。

张如旭开出湖南首张氯苯唑酸医保处方

ATTR为罕见的进展性致死性常染色体显性遗传病，主要累及心脏和周围神经，由于对该疾病认知不足且早期缺乏特异性表现，误诊及延迟诊断屡见不鲜，最终确诊时症状常较为严重。因此，建议患者确诊后尽早接受对因治疗。目前国内批准用ATTR药物仅有氯苯唑酸。自2020年氯苯唑酸进入中国市场以来，药物价格高昂，让大多数患者望而却步。在医保局专家、各位专家、药物公司以及罕见病患者群体的共同努力下，2021年12月，氯苯唑酸成功纳入国家医保药品目录。这将极大减轻ATTR-CM患者用药的经济负担，让患者看到了治疗的希望。张如旭与药学部协同将ATTR-CM患者群体的生存现状及用药需求客观如实地向院领导进行反馈后，医院特批了 “氯苯唑酸进入医院”的绿色通道，从而开出了湖南省首张氯苯唑酸医保处方。1月14日开具处方的当天，患者激动万分地为张如旭主任和医院相关部门送上了锦旗，表达自己的感激之情。

患者激动地为张如旭及医院领导送上锦旗

为使更多淀粉患者提高疾病认知及切实了解目前最新相关医保及保险政策，当晚7时，张如旭还参与了主题为“了解TTR淀粉样疾病和药物价格测算”的医患交流会。张如旭教授通过TTR淀粉样变性疾病的致病机制、临床表现、诊断步骤、治疗进展以及医保商保信息及自费测算等多方面展开详细讲解。TTR淀粉样变性因TTR基因突变所致，临床异质性显著，最常累及周围神经和心脏而出现肢体麻木无力、自主神经功能障碍、胸闷、心悸等症状，严重时有心跳骤停等危及生命的可能。通过基因检测、心脏核素扫描、组织活检等确诊。因疾病进展较快，确诊后应尽快系统治疗。随着对疾病研究深入，国际上已有多种药物如基因沉默剂帕西兰、伊诺特森，TTR蛋白稳定剂氯苯唑酸等。因ATTR为多系统受累疾病，建议患者应在对因治疗同时行多学科会诊以达最高治疗效率。现医疗科技发展飞速，希望患者保持乐观的心态对疾病治疗的未来充满期待。

张如旭在TTR淀粉变性疾病的医患交流会上作报告

氯苯唑酸是目前国内唯一获批上市的TTR淀粉样变性治疗药物并于2022年1月1日起纳入医保。张如旭对目前的惠民政策展开了详细的解读，目前氯苯唑酸正式执行价格为16260元，居民医保可报销60%，职工医保报销70%。待2022年《湖南双通道药品管理目录》正式执行后，患者可于定点医疗机构及定点零售药店两个渠道以医保支付的方式购买药品。除医保外，长沙惠民宝和湖南爱民保也极大程度减轻了患者经济负担，医保及商保报销后，最低自费金额约2175元。

中南大学湘雅三医院的神经肌肉疾病团队致力于周围神经病和肌肉疾病的规范诊断和治疗与基础研究，在遗传性周围神经病领域尤为突出，现已建立神经肌肉疾病MDT的一站式门诊服务。神经内科也将在今后的工作中竭尽全力为患者提供更高效、更专业的医疗服务。